伦敦(美联社)——英国药品监管机构已经批准了世界上第一个治疗镰状细胞病的基因疗法，此举将为英国成千上万的镰状细胞病患者提供缓解
在周四的一份声明中，药品和保健监管机构表示，它批准了Casgevy，这是第一种使用基因编辑工具CRISPR获得许可的药物，该工具的制造商在2020年获得了诺贝尔奖。
该机构批准了12岁及以上的镰状细胞病和地中海贫血患者的治疗。Casgevy由Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.和CRISPR Therapeutics公司生产。迄今为止，骨髓移植是唯一一种持久的治疗方法。骨髓移植是一项极其艰巨的手术，而且有非常令人不快的副作用。
伦敦大学学院的海伦·奥尼尔博士说:“改变生命的治疗方法的未来在于基于CRISPR的(基因编辑)技术。”
她在一份声明中说:“到目前为止，在镰状细胞病或地中海贫血中使用‘治愈’这个词是不相容的。”她称MHRA批准基因治疗是“历史上一个积极的时刻”。
镰状细胞病和地中海贫血都是由携带血红蛋白的基因错误引起的，血红蛋白是红细胞中携带氧气的蛋白质。
患有镰状细胞的人——这种疾病在非洲或加勒比地区的人群中尤为常见——一种基因突变会导致细胞变成新月形，从而阻碍血液流动，导致剧烈疼痛、器官损伤、中风和其他问题。
在地中海贫血患者中，这种基因突变会导致严重的贫血，患者通常每隔几周就需要输血，一生都需要注射和药物。地中海贫血主要影响南亚、东南亚和中东血统的人。
这种名为Casgevy的新药，通过靶向患者骨髓干细胞中有问题的基因来起作用，这样身体就能制造出功能正常的血红蛋白。医生从患者的骨髓中提取干细胞，并在实验室中使用基因编辑技术来修复基因。然后将这些细胞注入患者体内进行永久性治疗。
英国监管机构表示，其批准镰状细胞病基因疗法的决定是基于对29名患者进行的一项研究，其中28名患者报告在接受治疗后至少一年内没有出现严重的疼痛问题。在对地中海贫血的研究中，42名接受治疗的患者中有39人至少在一年后不需要输血。
基因治疗通常要花费数千美元，专家们此前曾担心，最需要治疗的人可能无法获得这些治疗。Vertex制药公司表示，他们尚未确定该疗法在英国的价格，并正在与卫生当局合作，“确保尽快为符合条件的患者报销和获得治疗。”
在英国，药品和治疗方法必须经过政府监督机构的推荐，才能免费提供给国家卫生保健系统的患者。
Casgevy目前正在接受美国食品和药物管理局的审查;该机构预计将在下个月初做出决定，然后再考虑另一种镰状细胞基因疗法。
全世界有数百万人患有镰状细胞病，其中包括美国的大约10万人。它更常发生在疟疾流行或曾经流行的地区，如非洲和印度，在某些种族群体中也更常见，如非洲人、中东人和印度人后裔。科学家认为，镰状细胞特征的携带者有助于预防严重的疟疾。
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